部分原因是因为持续发生的COVID-19大流行推迟了许多临床试验
作者:求医网发布时间:2021-01-16
导读:2020年对于药品监管审批来说,是一个特殊年份。部分原因是因为持续发生的COVID-19大流行推迟了许多临床试验,而另一个重要的原因是,此前一些备受期待的药物申请出乎意料地遭到了
 

2020年对于药品监管审批来说,是一个特殊年份。部分原因是因为持续发生的COVID-19大流行推迟了许多临床试验,而另一个重要的原因是,此前一些备受期待的药物申请出乎意料地遭到了拒绝,比如诺华的成人高脂血症药物inclisiran,FibroGen的慢性肾脏疾病贫血的roxadustat和吉利德类风湿关节炎的filgotinib。以下10种药物都是2020年获得批准的有望成为重磅炸弹的新药。

1、Evrysdi

制药商:罗氏

适应症:脊髓性肌萎缩症

销售峰值:25-30亿美元

2020年FDA批准的十大新药 销售峰值有望达160亿美元

 

今年8月,FDA批准罗氏Evrysdi(risdiplam)用于成人和两个月及以上的儿童的脊髓性肌萎缩症(SMA)。Evrysdi是一种液体制剂,可在家通过口服或饲管给药,每日一次,该药可用于治疗所有类型(1型、2型、3型)SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。

值得一提的是,Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法,也是第一个可在家给药的SMA疗法。Evrysdi是一种运动神经元生存基因2(SMN2)mRNA剪接修饰剂,通过提高运动神经元生存蛋白(SMN)的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身,对维持健康的运动神经元和运动至关重要。