随着保护知识产权国际化趋势的不断发展和国际医药市场的激烈竞争，我国新药研制和民族医药产业面临前所未有的机遇与挑战。尽管从80年代以来，我国已相继颁布了一系列药品管理和新药研究的法律法规，国家设立新药研究基地，把新药研究与产业化作为国家“九五”科技攻关重中之重项目，斥巨资予以支持，我国新药研究有了长足的发展，逐步走入了从无序到有序、从仿制为主向创新为主的发展轨道，但面对洋药大举进入中国市场，不断抢占市场份额的严峻形势，面对保障人民健康，防治疾病和发展民族医药产业的客观需要，我国新药研制及产业化无论数量或质量都不能适应需要，除了与投入不足，企业积极性低落以及新药研究投资大、周期长等客观因素外，新药研究开发部门，从选题、研究到成果转化都有一些亟待解决的问题。本文拟针对这些问题提出一些思路对策，供同道们参考。

一、必须按照国家有关技术法规组织研究工作

我国新药研究的一个突出问题是研究周期过长，十几年都难以开发出一个新药的情况并不少见，一个重要原因就是不按国家有关技术规范组织研究工作。一项新药研究从选题构思到商品化，大致可分为三个阶段：新药创制阶段、研究阶段和中试转化阶段。创制阶段的主要目的是确定目标化合物作为新药研究的前景和价值，无论通过何种途径获得的目标化合物，都应当做到研制工艺规范、组分结构清楚、药效确切、安全无毒，方可进入第二阶段的研究开发；第二阶段就是要严格按照国家新药审评办法等技术规范进行药理、毒理、药代和临床试验等工作，以获准新药证书；第三阶段是将实验室产品经中试放大，改进完善生产工艺，获准生产文号，使实验室新药进入商品过程。目前比较普遍的问题是第一阶段工作不完备，在工艺不规范，或达不到应有的技术要求(如纯度不够、表达量不足等)，结构不清楚，药效不确切的情况下，就盲目进入后续的研究开发工作，在此基础上的后续工作基本上是无效劳动。此外，在选题和制定研究方案时，有的试图按多种制备工艺研制目标化合物，又齐头并进地组织研究开发工作，有的试图研究开发中西药复方药物，有的计划治疗多种疾病或一大类疾病，这些都将增大新药研究的难度，甚至根本就不可能通过新药审评。在第二阶段研究开发工作中，最常见也最突出的问题，就是不按技术规范组织研究开发工作，做了大量不需要做，或不该做的工作，而按要求应该做和必须做的工作，或资料不全，或工作不规范，方案不完善，无法通过新药审评。不少研究人员习惯于基础研究的思路，总是努力在细胞水平、分子水平上做出国际水准的工作，相反却忽视了作为新药研究的一些基础工作和基本要求。新药研究属于发展研究类的科技工作，主要目的不是创造新理论、新知识，而是研究开发出一种新产品，它基本属于问答式的研究工作，即按规定需要做什么，就做什么，按要求应该做什么，就做什么，而无需涉猎更多的相关工作。

二、必须具有市场意识和效益观念

新药研究具有重大的潜在经济效益，是属于高投入、高风险、高附加值、高回报率的科技工作，特别是在社会主义市场经济的新形势下，从事新药开发的科技人员必须要有强烈的市场意识和效益观念。首先，要精选研究项目。新药研究既要考虑技术水平、经费投入等因素，更要考虑市场需求和市场前景，在技术可行，投入有保障的情况下，应首选市场需求大，开发前景广，预期效益显著的项目。新药研究也要强调创新，要注意选择市场需求大、同类药品少、市场饱和度低，有可能抢占较大市场份额的新药项目。如果已有同类药品面市，市场饱和度较高，则所选择的研究项目必须具有明显的优势特色：或疗效好，或副作用少，或价格低廉等等。重复性盲目跟从没有前途，新药研究前的市场分析必不可少。第二，新药研究的直接目的是获得新药证书，进而商品化产业化，不能仅仅停留于发表学术论文。当前仍有一些科技人员习惯于传统的研究思想，使新药研究满足于发表学术论文，参加学术会议。有些实验室特别是一些专病研究实验室，新药研究满足于一般性实验疗效和药理作用观察，甚至于数年内连续不断的观察了几十种药物的实验疗效及作用机制，即使经过大量的高水平的基础研究，发现或首创了很有开发前景的先导化合物或原料药，也停留于一般性药效及探讨，满足于发表学术论文，参加国际会议，始终未能进入系统的研究开发。这是一部分实验室包括部分高水平专病研究室，长期未能开发新药，科研效益不高，不能进入实验室建设良性循环的重要因素。第三，要密切关注同类研究工作进展和市场变化。新药研究必须争取主动，防止被动，必须密切关注国内外同类药物的研究进展和市场变化，适时调整研究开发战略和工作方案，必要时应抢先仿制，抢先申请专利，抢先申报新药，抢先投放市场，应巧妙地运用专利战略、行政保护以及市场调查、市场营销等市场行为，加速新药研究步伐。

三、必须多渠道争取研究经费

经费短缺是制约我国新药研究的重要因素。国家新药研究专项经费的投入，尚不及发达国家一些大型制药企业的开发投入，加之新药研究周期长、回收慢、风险大，因此，多渠道争取研究经费尤为重要。一般而言，愈是在新药研究的早期，周期愈长，风险愈大，企业愈不愿冒险投入，国家新药研究专项基金一般都要求申请项目具有明确的研究开发前景，目标化合物结构组分清楚，制备工艺规范，药效确切，因而在新药研究的早期主要应依靠研究单位和上级主管部门的风险投入和启动经费资助。当进入第二阶段之后，研究单位应尽可能地争取国家和地方政府部门及医药企业的支持。在多渠道争取研究经费中，必须坚持互惠互利、权利与义务相统一的原则，依据国家有关法律法规，合理协商有关各方的权利义务，签定技术开发合同。新药研究不同于基础研究，其投入应努力形成投入——回收——再投入的良性循环，以确保能持续支持新药研究。

四、必须重视保护知识产权

我国从1993年1月1日开始实施修改后的专利法，不仅保护化学物质和药品的制备方法，也保护化学物质和药品本身，这是对化学物质和药品的高层次保护，对于调动各方面的积极性，加快我国新药研究步伐，无疑具有重要作用。但就总体而言，在我国广大医学科技人员中，保护知识产权的观念还相当薄弱，专利侵权和有意或无意放弃专利权的现象时有发生。保护知识产权是一柄双刃剑，既要保护自身的知识产权不受侵犯，也不要侵犯他人的知识产权。因此，在制定新药研究计划之前，一定要详细查阅专利文献，进行专利决策分析，如有必要，应对研究中的先导化合物、新药等及早申请专利。在申请专利之前，过早地公开化合物的结构组分、制备方法等技术秘密，就有可能失去新颖性，无法获得国家专利保护，造成无法挽回的损失。科研管理部门有责任和义务为广大技术人员提供知识产权保护的相关服务的指导。与此同时，还应注意保护研究单位和科研人员的正当权益。新药研究一般都有两个以上的投资主体，多数需要跨单位跨专业的合作协作，医学科研单位药物合成、分析等技术力量一般比较薄弱，难以掌握新药开发的核心技术，由此而导致的纠纷和研究单位、科研人员正当权益受到侵犯的事例屡见不鲜，应当依据国家的有关法律法规，通过合作各方充分协商讨论，签订具有法律效应的技术合同，应用法律手段保护研究单位和科研人员的正当权益。

五、必须加强创新药物的基础性研究

长期以来我国新药研究开发以仿制为主，对于节约经费，发展民族医药工业，满足全国人民基本用药需求，曾发挥了重大作用。但也导致了我国新药研究技术水平低，总体创新能力弱，也是今天我国民族医药工业难以抗御洋药冲击的根本原因。中医药是中华民族的宝库，但我国的中药却不被国际社会接纳，全世界每年大约150亿美元的传统医药市场，我国只占3%左右，大部分市场被日本、韩国占居，一个重要的原因就是我国中药基础研究水平低，缺乏国际认同和可接受的中药标准规范。因此，加强创新药物的基础性研究，已成为加速我国新药研究步伐，保护和振兴民族医药工业的迫切需要。近年来国家相继采取了一系列政策措施，通过国家自然科学基金、国家“九五”科技攻关计划、重大基础性研究发展计划以及即将实施的中药现代化科技产业行动等专项基金和科技计划，加大了对创新药物基础性研究的投入。创新药物的基础性研究，既需要国家的大力支持和更多的投入，也需要全社会，尤其是广大科技人员的积极努力和不懈地探索。

六、必须依法办事，严禁违规操作

从1984年颁布《药品管理办法》以来，我国在药品管理和新药研究方面逐步形成了完善配套的法律法规体系，但有法不依，执法不严的情况仍较突出，尤其是假借“中试”和“临床观察”的名义，未经国家主管部门批准，将研究中的“新药”擅自进入医院，用于病人的情况屡禁不绝。几年前，全国性的Lake细胞热已经证实，这种违法违规行为，只能是肥了个人，富了小团体，坑了患者，害了国家。目前，少数医疗单位，未经批准擅自将基因治疗方案用于患者。由于人们对基因表达调控机制所知甚少，外源基因可控性表达等关键技术也无重大突破，如果临床前研究工作不完善，而盲目地将外源性基因导入人体，既是违法违规行为，也是很不科学，极不负责的做法，有悖于医学研究伦理学原则。多年来，一直有一种流行的说法：“边研究、边开发，以开发养研究”，就新药研究而言，这是一种定义不清楚，内涵不确切，很不科学的说法，严格意义上的新药研究中试是获得新药证书之后，到工业化生产之前的中试放大和工艺改进过程。新药研究中的“开发活动”必须以遵守国家有关法律法规为前提。近年来，新药研究中<