肿瘤登记和统计工作尚未在我国普遍开展，根据部分城市调查，小儿恶性肿瘤的年发病率为10/10⁵人口，美国白人儿童恶性肿瘤年发病率为12.95/10⁵，黑人儿童10.41/10⁵人口。我国12亿人口中，约近4亿儿童。因此每年小儿恶性肿瘤新发病数可达3万余人。近年随着感染性疾病的逐步被控制，儿童恶性肿瘤病死率的位次逐渐上升，目前1～4岁组及5～14岁组儿童恶性肿瘤病死率已分别升至第3位及第2位，说明儿童恶性肿瘤已成为威胁我国儿童生命的主要疾病。儿童恶性肿瘤的原发部位、类型、病理与成人完全不同。其中白血病占1/3，其余2/3为各种实体瘤。上海市自1963年起建立肿瘤登记制度，比较上海市1973～1979年及1986～1992年两个时期小儿恶性肿瘤标化发病率，二者无明显差异。根据我国上海、日本、美国的统计报道，各类肿瘤在儿童恶性肿瘤中所占百分比，前10位儿童恶性肿瘤依次为白血病(23.2%～51.2%，上海37.5%，日本51.2%)，脑瘤(8.4%～21.4%，上海21.4%，日本8.4%)，淋巴瘤(7.0%～12.7%，上海8.0%，日本7.0%)，肾母细胞瘤(5.3%～9.6%，上海6.4%，日本5.3%)，神经母细胞瘤(NB)(3.2%～7.2%，上海3.2%，日本7.2%)，软组织肿瘤(1.7%～7.4%，上海4.1%，日本1.7%)，骨肉瘤(1.6%～4.9%，上海4.1%，日本1.6%)，性腺肿瘤(1.8%～4.1%，上海4.1%，日本2.4%)，视网膜母细胞瘤(1.4%～4.9%，上海1.4%，日本4.9%)，肝肿瘤(0.9%～4.1%，上海4.1%，日本1.5%)。近30年来，随着诊断水平的提高，手术方法的改进，抗癌药物与联合化疗方案的飞跃发展以及对化疗并发症防治手段的日臻完善(如对化疗引起的骨髓抑制和免疫低下采取有效的保护隔离措施，并应用粒细胞、粒-单细胞集落刺激因子促进化疗后的造血重建，应用中草药增强机体免疫力)，儿童恶性肿瘤的预后已有明显改善。如美国儿童恶性肿瘤总体5年无病生存率(DFS)已从本世纪60年代初的28.0%，提高到80年代中期的65.2%，急性淋巴细胞白血病(ALL)、肾母细胞瘤、霍奇金病(HD)的5年DFS已从60年代初期的4%、33%和52%，分别提高至70.7%、80.9%和89.3%，小儿恶性肿瘤的总体病死率已减少50%左右。我国儿科对小儿恶性肿瘤的研究治疗起步较晚，于70年代中期，北京、上海等大城市开始对小儿急性白血病(AL)进行临床和实验室研究，20年来取得较好成果。目前北京、上海小儿ALL的5年DFS，已从70年代的0，提高到70%以上，达到了国际水平。

对实体瘤的治疗，近年来也改变了以往单纯追求手术根治的观点，如Ⅲ～Ⅳ期NB，以往国内5年DFS＜20%，近年采用术前联合化疗，延期手术治疗及术后放疗、化疗等综合措施，5年DFS已提高到62.2%。并从N-myc基因表达、DNA图像分析、儿茶酚胺代谢变化等多指标研究，均证明术前化疗具有诱导NB细胞凋亡及促使肿瘤细胞增殖活力降低的作用。经强化疗、放疗、手术综合治疗的脑瘤患儿，5年DFS已由10%提高到72.7%。为减轻恶性肿瘤患儿强烈化疗、放疗后骨髓抑制，除应用细胞因子外，并进行自身骨髓移植、外周血干细胞移植或脐血干细胞移植均取得可喜成果。应用分子生物学方法，检测肿瘤相关基因，细胞凋亡、耐药基因、癌基因和抑癌基因的研究，为提高耐药及恶性肿瘤复发患儿的长期存活率打下良好基础。

虽我国在某些小儿恶性肿瘤，如ALL、肾母细胞瘤预后良好型Ⅰ、Ⅱ期DFS达90%以上，霍奇金病Ⅰ、Ⅱ期患儿DFS已接近90%，但由于社会、家庭经济水平和当地医疗水平的限制，尚无办法在中小城市、农村中普及和实现。如急性粒细胞白血病、淋巴瘤、脑瘤、NB、骨肉瘤、软组织肉瘤等的疗效与国际水平差距仍大。国外经验证明，小儿恶性肿瘤诊疗水平的迅速提高，是多学科的共同协作的结果。在化疗、放疗、手术切除、影像诊断、病理及分子生物学各方面专家的集体努力下，制定综合治疗方案，担负起长期治疗及随访患儿的责任，是提高患儿长期无病生存率的关键。如美国的小儿肿瘤研究组(CCG)，德国的BFM肿瘤组，欧洲小儿肿瘤协作组和国际儿童肿瘤协会(SIOP)的成立，加强了地区及国际间的协作，迅速推进了儿童恶性肿瘤在世界范畴内的诊断、治疗和预防工作。

为了迅速提高我国儿童恶性肿瘤的诊治水平，建议采取以下措施：

1.培养一支儿童肿瘤专业人员队伍：在大、中城市医疗条件较好的儿童医院，成立以血液肿瘤内科及肿瘤外科医师为主的专业队伍；在肿瘤医院中建立小儿肿瘤科，并与放疗、影像诊断、病理科医师密切协作，共同制定儿童常见恶性肿瘤的诊疗方案，长期治疗，随访患者。

2.加强国内、国际协作：建立诊治小儿肿瘤的国内，国际协作网络，有利于短期积累大量病例，总结及制定前瞻性治疗方案。如应用病理、分子生物学技术研究儿童肿瘤的分型、治疗及预后，制定个体化治疗方案，检测癌基因，探讨其与肿瘤消失的关系。开展实验性基因治疗，建立全国性肿瘤登记工作，进行肿瘤流行病学调查。

3.推广和改进儿童医疗保险制度，使肿瘤患儿获得一定的经济保障，以坚持长期治疗。1996、1997年在世界卫生组织西太平洋地区、国际儿科肿瘤学会(SIOP)和我国卫生部的支持下，连续举行了两届国际儿童恶性肿瘤学术研讨会。国内从事血液肿瘤的儿内、儿外及病理医师与来自世界各地的儿童肿瘤、病理及肿瘤登记专家，进行了广泛深入的交流，成立了全国小儿白血病及淋巴瘤协作组，通过了适合我国国情的小儿ALL及B细胞非霍奇金淋巴瘤的治疗方案。并积极筹备小儿肿瘤登记工作。希望在国内儿童肿瘤工作所取得的可喜成果基础上，进一步提高医务人员战胜恶性肿瘤的决心。在我国经济日益繁荣昌盛，科学水平不断提高，儿童医疗保险制度逐步推广和完善的前提下，通过专业儿科医护人员的共同努力，相信在未来的21世纪中，我国小儿恶性肿瘤的防治工作，必将取得辉煌成果，儿童恶性肿瘤将从“不治”变为可治!