我院1994年1月～1998年11月应用大剂量环磷酰胺(CTX)冲击治疗难治性肾病综合征30例，取得明显的近期疗效，现报道如下。

1临床资料

本组30例住院患儿均按中华医学会肾脏病协作组制定的诊断标准诊断分类(杨霁云.肾病综合征激素耐药型的诊治.中华儿科杂志，1994，32(4)：244)。男20例，女10例，年龄18个月～14岁，平均7.8岁．病程6个月以上，最长1例为6年2个月。单纯肾病频繁复发21例，肾炎性肾病激素治疗无反应型9例。实验室检查：24例患儿有轻度或中度贫血，尿蛋白定性分别为＋～，24h尿蛋白定量均＞100mg，17例患儿还检出颗粒管型，血浆总蛋白均＜50g／L，25例患儿白蛋白＜30g／L，5例＜15g／L，12例白/球倒置，6例患儿B超提示有胸腹水，全部病例甘油三酯＞4．95mmol／L，26例胆固醇＞6．5mmol／L，22例血β-微球蛋白升高。

2治疗方法

采用杨氏肾病综合征激素耐药型的诊治方法加以改进：CTX：8～12mg/kg加入生理盐水100ml静滴，2小时滴完，继用4∶1葡萄糖氯化钠液15ml／kg，进行水化疗法，以保持足够尿量。每月连用2天，共用6个月，累积量≤150mg／kg。治疗期间每周检查白细胞1次，治疗前复查血白细胞，如＜3.0×10⁹／L，或肝功能ALT升高，暂时停止用药，待恢复后，继续冲击。同时服强的松2mg／kg·d，缓解后，巩固2周，逐渐减量。水肿明显者，限制钠的摄入，高血压明显者予ACEI制剂，配合潘生丁抗凝治疗。其它治疗予对症处理。

3治疗结果

3.1疗效标准完全缓解：临床症状体征消失，尿蛋白阴性，尿蛋白定量＜150mg/24h，肾功能、血β₂-微球蛋白、血清蛋白及胆固醇正常或接近正常。基本缓解：水肿消失，血压正常或接近正常，尿蛋白±～＋，尿蛋白定量＜150～300mg/24h，肾功能、血β₂-微球蛋白正常，血清蛋白及胆固醇正常或接近正常。部分缓解：水肿消失，血压正常或接近正常，尿蛋白＋～，肾功能、血清蛋白及胆固醇明显改善或接近正常。无效：临床症状、体征及实验室检查明显改善，24h尿蛋白定量＞300mg/24h。

3.2疗效分析30例治疗后完全缓解20例，基本缓解7例，部分缓解2例，无效1例，总有效率96.7%。血清蛋白，胆固醇及尿蛋白定量与治疗前比较差异均有显著性意义。6例随访5年，1例复发。

3.3副作用出现恶心呕吐、厌食等消化道症状25例，多在用药第1天发生，随着用药次数增加，其症状逐渐消失。白细胞减少6例，一过性肝功能SGPT升高6例，镜下血尿4例，无脱发发生。

4体会

CTX是一种细胞毒性抑制剂，近年来应用CTX冲击治疗难治性肾病获得满意疗效。本组30例难治性采用环磷酰胺治疗除1例未缓解外，其它均不同程度缓解，笔者认为对难治性肾病首次治疗即应采用大剂量CTX冲击可提高其疗效，方法简便，费用低。文献报道，冲击治疗的副作用主要有胃肠道症状、白细胞减少、脱发、出血性腹膜炎、肝功能损害等。本组资料观察，除以消化道症状多见外，其它副作用很少发生，关键要注意水化疗法。CTX能明显减少频繁复发率，延长复发间期，对于激素无效应或部分效应者可能改变其对激素的敏感性而提高疗效。对性腺的损伤尚待长期随访。

收稿：1999-06-11