苯丙酮尿症的新疗法
2022-07-29
来源：求医网
近日，美国科研人员利用该新技术治愈了小鼠的苯丙酮尿症（PKU）。尽管还处于相对不成熟的发展阶段，但该方法在基因疗法的应用中已经表现出极大的潜力。
除了针对PKU，这种技术还能用于治疗由于肝酶缺失而引起的其它遗传疾病，或血液等胆固醇缺失症。该技术是将基因插入非编码的基因组区域，因此对其他基因的功能没有干扰。并且一旦插入，基因将成为细胞基因组中永久的一部分。
在试验中，Savio Woo博士等使用了一个来自抗菌素的能识别特殊DNA序列的基因。该序列在整个小鼠的基因组中仅仅出现几次，并且经常在非编码区被发现。同样的序列也在人类基因组的个别部位被发现。
Woo博士通过仅3次的静脉注射就治愈了老鼠的PKU。而小鼠苯基丙氨酸水平降到正常范围并在以后保持稳定状态。
目前的工作重心是确定一种将DNA导入肝脏细胞的方法，新技术将为DNA结合到细胞基因组中提供安全有效的方法。
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