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台湾核准首张罕见药物许可证

2022-07-30
来源:求医网

台湾核准首张罕见药物许可证

台湾“卫生署”核准第一张罕见疾病药物许可证,用以治疗先天性非酮性高甘氨酸血症,估计有三百到七百人受患,以往患者都要自行想办法到国外找药,现在有台湾厂商生产并取得许可证,免除患者及家属的麻烦痛苦。

这种罕见药物许可证是“纯安息香酸钠胶囊”,由国产药厂健康化学药厂制造,享有十年的市场保障;以前患者必需请医师帮忙,自己到国外找药并逐案申请项目进口,许多偏远地区的患者等不到药就死了。

高甘氨血症是尿素循环障碍起先天代谢不良疾病,又名尿素循环代谢异常,患者因为先天性遗传缺陷,无法将蛋白质分解产生的废物废气排出体外,造成身体中毒现象,如果不治疗,患者会变成智障,最后也是脑部缺氧致死。

目前的治疗方法主要以限制蛋白质摄取,并配合降低血安的药物,例如纯安息香酸钠,避免血氨急性上升,必要时考虑血液透析,以免脑部神经系统伤害

2001.03.26

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