如何玩转“生物医药项目”

2002年6月13日，在加拿大，由生物技术工业组织的国际生物技术大会上，加州CARLSBAD EBD GROUP Inc的顾问Anthony Fox对于业界普遍关心的生物医药项目的科学评价和管理提出了自己的看法。

他表示，平时经常听到许多这样那样的借口，比如"FDA不会像要求大公司一样要求小公司"、"由于安慰剂对照出乎意料地高，没有达到研究的预期目的，但是药物确实是有效的"。这些借口使得这些人显得很愚蠢，他们骗不了任何人，公司将为此流失一半的资本，他们应该转变失败的性质，而不是否认它，这一点很少有人意识到，他尖锐地指出。

在题为"药物被否定是否是终止药物研发的标志还是药物开发的成熟标志？" 的会议上。Fox先生以及圣地亚哥IDUN PHARMACEUTICALS Inc 的首席执行官Steven Mento和纽约LEHMAN BROTHERS Inc.经理Hingge Hsu都认同这一看法。

那么，怎样才能对被否定的药物得出正确的结论呢？会议主席、Idun执行副主席和首席医学官David Shapiro认为，大约3000种进行毒性实验的化合物中有300个进入I期临床，210个进入II期临床，60个进入III期临床，其中只有30个得到批准"分析一下公司数目和批准数目，可以发现，每57家生物技术公司中才有1家被批准，这个比例很不乐观。"

不管怎样，专家们的重点还是放在临床试验失败和停止开发的270个药物上，以及公司怎样才能够尽早地确定药物是否该终止开发。

Mento说，大多数药物在I期临床试验都不会被否定掉。他相信生物技术公司没有做过正确的安全性试验。他认为生物技术公司的压力来自于尽快使化合物通过各期的试验得到批准。

会议提出这样的建议，生物技术公司应该正确完成I期和II期临床试验，作安慰剂对照，即使花很多时间也是值得的。Fox说，如果不这样做，后期出现的问题将花费公司更多的时间。

Mento说，虽然都是花钱，但是越早发现问题花钱越少。

Hsu说，科学家常常在初期妄下非常模糊的结论，缺少明确的数据否定正在实施的计划。他指出放弃在某治疗领域无效而在其他领域有潜在疗效的化合物是很危险的。一些药物虽然被否定了，但在若干年之后却搬上了药品架，成为治疗新适应症的重磅炸弹。

Mento说，对药物缺少持续开发的部分原因是人们相信游戏就此结束。一个将有500万美元的市场是否值得去投资？他认为应当转变对当前适应症的研究，推进药物进入临床试验，开发药物对其他适应症的治疗，这才是投资者所期望的。

Hsu说，在早期低点介入，在高点抛出，即使药物最终被否定掉，投资者仍可以得到丰厚的回报。

专家组认为，由于公司没有进行正确的临床研究或者发现药物极大可能被否定而没有继续对药物进行开发导致药物开发流产，这将是投资者对公司失却信任。

他们一致认为，CEO们在使用投资者的资金时应当聪明些，应当相信药物上市的潜在能力。

Mento说，前进是不可阻挡的，科学不会给出什么答案，但他相信他们能做得更好。

来源：中国高新技术产业导报

2002.07.4