欧洲罕用药物市场呈现出欣欣向荣景象

2005.07.29

欧洲对罕用药的立法比美国晚17年。不过，在经历最近5年的发展后，欧洲的罕用药物大家庭已经呈现出一片欣欣向荣的景象。

姗姗来迟

在美国实施罕用药物制度17年后，欧洲终于开始推行了这个重视罕见病患者的制度。2000年4月27目，欧洲议会通过了相关议案，为欧洲各国罕用药法规的制定提供了关键性的法律框架。这些法律最终促进了制药企业投入到那些患病人数极少的疾病治疗研究中——毕竟这一领域如果纯粹依靠市场经济法则，其微少的病人数与利润的确很难令制药企业产生兴趣。

目前，欧洲鼓励开发罕用药的主要措施包括免费的科技咨询、欧盟直接评审新药、评审费用减半以及上市后10年的市场独占等。此外，欧洲各国还根据本国实际情况制定了各自的罕用药的资金筹措与援助或税收减免等政策。

欧美差异

欧洲与美国的罕用药政策与法规存在很大的差异。欧洲要求在开发新型罕用药必须能够表现出“显著的效益”，而美国则对罕见病发病率的上限定得更为宽松。

此外，两地在罕用药的财政援助方面也存在着明显的差异。美国为罕用药提供的财政支援明显高于欧洲。此外，美国有着十分完备的税收制度，而欧洲各国的税收体系各不相同，因而在罕用药税收优惠的执行问题上也遗留了大量的问题。

在美国，法律规定罕用药开发能享受到免费的专家科技咨询。但在欧洲，很多企业仍在犹豫是否主动寻求这样的咨询帮助。

成绩单

截至2005年3月，欧盟已经批准了259个罕用药批文。而在2000年4月欧洲罕用医疗产品委员会成立时，当时认为2000～2003年罕用药批文仅会有67个，并以此为基础制定了相关的财政预算。然而，事实上这段时间的批文数量达到了182个。

更值得一提的是，欧洲罕用药发展的高潮才刚刚开始。2004年欧洲罕用药新批文远远超过了2000年，从而创下了一个新的纪录。

截至2005年3月，欧盟已经受理了444件罕用药申请，并对其中的278件给予了肯定的答复。不过，有120件罕用药的申请最终被其申请者主动撤销，9件申请最终被否决，这使得罕用药批复的淘汰率达到了三分之一。

在259个欧洲罕用药批文中，膀胱纤维化与肾细胞癌症是罕用药集中“轰炸”的领域。这两个病症对应的罕用药都达到了10个。此外，神经胶质瘤、多发性脊髓瘤以及胰管癌也是罕用药频频出现的领域。

此外，有53家制药公司得到至少2个欧洲罕用药批文。其中Genzyme公司、诺华公司、Orphan Europe公司与Pharmion公司的罕用药数量都达到了6个，从而成为欧洲罕用药开发的领跑者。Insmed公司、Orfagen公司、辉瑞公司、AGEPS－EPHP公司、凯龙公司、Pharma Mar公司以及PPD Global公司则凭借其4～5个罕用药的成绩紧随其后。

在259个欧洲罕用药批文中，18个批文最终以欧洲集中审评的方式如愿上市，其中诺华公司产品格列卫获得了2个罕见病适应证。

此外，鉴于罕见病药物上市前的临床研究病人招募工作难度较大，18项上市批文中有13项以一种“例外”的方式上市，即可以上市在先，然后制药公司在药品上市后向药政部门补充临床数据以证明其先前所声称的安全性与疗效。

因此，到目前为止，辉瑞公司的Somavert、Pierre Fabre公司的Busilvex，、Axcan公司的PhotoBarr、Lipomed公司的Litak以及Orphan Europe公司的Pedea是仅有的几个按标准流程在欧洲上市的罕用药。

近期，安徽省凤阳县药监局在开展用药用械专项检查中发现：陕西金鼎新保健品有限公司生产的高丽皮癣王胶囊，批准文号(2001)陕卫新食准字第0061号。该品种适应症能治疗牛皮癣等15种顽固性皮肤疾病，经核实，此品种批准文号是盗用“逸康胶囊”的批准文号。该局对此品按假药已进行了立案查处。

安徽省食品药品监督管理局