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基因内区的结晶结构为研制新药提供了方向
上海市科技信息中心讯 ：Purdue大学的研究人员将一种叫做第一组基因内区的化学复合物在其工作周期的中期将其冷冻，此时，结晶的基因内区显示了它们与各种不同分子结合导致生化反应的结构和部位。据生化系副教授Barbara Golden介绍，科学家正利用这一知识对基因内区进行操作，从而通过拼接清除掉某些功能有缺陷的基因，留下正常的基因，而又不改变遗传密码。
Golden指出：由于第一组基因内区能够自己将自己清除，又能将其周围RNA的末端拼接起来形成一个功能基因，因此对人体健康而言有着特殊的意义。“我们可以设计基因内区，并对他们进行加工，这样人们感兴趣的RNA也就可以同样进行如此设计和加工了。”
基因内区曾被人们认为是遗传垃圾。现在大家知道它是一种少量的DNA，能激活自己从RNA中清除，从而翻译DNA的基因行为方向，再将RNA反过来进行拼接。科学家们现在才弄清原来许多事实上不具有功能的DNA序列为何又能在细胞行为中发挥特殊的作用了。
虽然人类拥有基因内区，但人类并不具有第一组基因内区，而导致人体患病的许多病菌却都具有第一组基因内区。如果能采用所谓的“目标拼接”（targeted trans-splicing），即通过对基因内区进行操作去掉功能缺失基因，基因内区便可具有潜在的疾病治疗意义了。很明显，自生命进化以来基因内区的这种拼接和粘贴能力就一直保留下来。
当Golden在第一组基因内区工作周期的中期将其结晶时， 第一组基因内区不具有反应性，但它能显示出RNA与其激活分子的许多相互作用。Golden指出：“如果能了解第一组基因内区的结构，就可有助于设计出行为更好的分子。在细胞中发现这样的目标是十分困难的，因为人们目前还并不十分了解细胞是如何组织的，而结晶结构能告诉我们哪儿是修饰遗传缺陷的最佳目标。”
她接着说道：第一组基因内区的结晶结构还能让人们设计出同一基因内区家族的几百个其它基因内区模型，这为治疗各式疾病提供了新的可能性。
Golden和其同事的发现发表在1 月份的“Nature Structural and Molecular Biology”杂志上。（译自：http://www.sciencedaily.com/ Feb.， 28， 2005）
2005.02.28
