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留美学者丁传天解决基因治疗载体难题
留美博士后丁传天在美国著名基因治疗研究专家柯丁·罗伯特教授指导下，经过两年多的研究，大大简化了基因治疗最有希望的载体———腺相关病毒的制备程序，明显降低了制作成本，使普通实验室也能采用它进行基因治疗。这一重大突破将缩短基因治疗在临床广泛应用的时间。
前不久法国采用腺相关病毒将第8号凝血因子基因导入人体内成功地治疗了血友病甲型及乙型患者；美国采用腺相关病毒将免疫因子导入36例晚期皮肤癌患者的体内，其中20多例的肿瘤明显缩小，无一例患者发生腺相关病毒引起的副作用，充分显示了腺相关病毒基因治疗的安全性和有效性。但腺相关病毒的制备过程非常复杂，耗时长且费用高，难以在很多实验室制备，限制了它的广泛应用。有人曾经预测，基因治疗的广泛应用需要50年甚至更长的时间。
丁传天女士是我国分子病毒和基因工程国家重点实验室和同济医科大学联合培养的博士生，现在美国国立卫生研究院的一个基因治疗研究实验室进行博士后研究。她介绍说，目前将基因导入人体的方法主要有三种：一是基因枪等机械的方法；二是脂质体等化学方法；三是病毒载体导入，其中主要有逆转录病毒、腺病毒及腺相关病毒。机械及化学的方法导入基因的效率低且导入人体的器官有限，所以很难应用；逆转录病毒对增殖能力低的细胞转染能力差，更重要的是有引起癌变的可能，也限制了它的使用范围；腺病毒容易引起人体对之产生抗体，在人体内表达时间在一周以内，所以对遗传病不适用。而且在美国的临床治疗试验中一例病人因腺病毒导致的严重过敏反应死亡，使美国对腺病毒的临床使用加以严格的限制。腺相关病毒是迄今发现人类不致病的微小病毒，其携带的治疗基因可在体内长期表达，能够感染多种组织细胞，因此适用范围很广。现在我们成功地解决了腺相关病毒制备技术的大难题，这个重大突破使我们有理由相信，在广大科学家的共同努力下，基因治疗在临床广泛应用的日子离我们越来越近。
2000.10.13
