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预防淀粉状蛋白治疗大脑疾病
2003.01.11
摘自《科学时报》： 淀粉状蛋白是动物组织病理变性的产物，产生于蛋白质的错误折叠，即线状的分子塌陷成细胞外球形的黏糊物。
研究人员日前表示，他们设计出的分子可防止蛋白质错误折叠，为几百种疾病的治疗带来了新的希望。蛋白质的错误折叠是阿尔茨海默氏症、囊状纤维变性和疯牛病等在内的多种疾病的起因。
Per Hammarstorm和他的同事将目光聚焦到遗传性淀粉状蛋白症上。遗传性淀粉状蛋白症是一种罕见的疾病，源于一种名为transthyretin的肝脏蛋白质的错误折叠，这种疾病会影响到心脏和神经细胞。
研究人员设计出一种能够与这种蛋白质结合的小分子，增加打断它所需要的能量，这样就能够保持蛋白质的正常形态。淀粉状蛋白的抑止者就是按这种已知的预防疾病的transthyretin变异机理来工作的，研究人员对建立在新发现基础上的治疗法持乐观态度，这将为那些患蛋白质错误折叠类疾病的患者提供帮助。
中国生物信息
