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小脑萎缩以家族性发病，不少家庭里同时有几位患者同时发病!随着年龄增长，其发病率也逐渐增长。他们有平衡障碍、站立不稳、走路僵硬、步行迟缓、醉汉步态等表现，有些病人还伴有言语不清、吞咽困难、饮水呛咳、性功能减退等症状，严重影响病人的生存质量，但没有特效药。
上海解放军455医院干细胞 中心主任路红社教授指出，不少专家开始研究用干细胞移植来治疗小脑萎缩。干细胞是一种特殊的细胞，存在于人体的各个脏器，不仅可以无限制分裂，而且能够转化为人体需要的各种细胞。干细胞移植治疗小脑萎缩症，就是将一定数量的干细胞移植到病人的小脑，使萎缩的小脑组织得以重新恢复，让小脑功能恢复。“移植干细胞治疗小脑萎缩累计需要2~3个月的时间，第一次治疗需要住院，以评估病情、决定剂量和治疗途径，此后以门诊治疗为主。”
