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别名别嘌呤醇，本品化学结构类似次黄嘌呤，可抑制次黄呤噙氧化酶，使尿酸结合或减少，从而血中尿酸浓度降低，并减少尿酸盐在骨、关节及肾脏的沉着。本品可抑制肝药酶活性。口服由胃肠道吸收，经肝代谢。临床用于痛风，尤适用于痛风性肾病患者，不仅使症状减轻，而且可减少肾脏尿酸结石的形成。
注意服药期间应多饮水，并使尿液呈中性或碱性，以利尿酸排泄。服用本药，不宜与氯化钙、维生素c及磷酸钾(或钠)同服，因可增加肾脏中黄嘌呤结石的形成。忌与布美他尼、呋塞米、美加明及吡嗪酰胺合用，因可增加血中尿酸浓度。应用本品后，可引起过敏性肝坏死、肝肉芽肿形成伴胆囊炎、胆管周围炎、剥脱性皮炎等，常见于用药3～4周，应予注意。个别患者服药后，可出现皮疹、腹痛腹泻、低热以及暂时性氨基转移酶升高或粒细胞减少等症状，应定期检查肝功及血象。
治疗重症癫痫有人用别嘌醇治疗某些癫痫性高尿酸血症的儿童期，发现癫痫的患者41例，男23例，女18例，平均年龄18.4岁，均无高尿酸血症。在原用抗癫痫药物治疗的基础上，加用别嘌醇300 rag/日(儿童体重<10 kg者150 mg/日)，午饭后服用。结果约2/3患者治疗20～35天，癫痫发作频率进行性减少。
随访1年，25%的患者发作完全消失，半数患者发作频率减少50%以上，仅25%的患者无改善。该药对控制强直阵挛性全身发作的癫痫特别有效，15例中14例发作消失。治疗期间血浆浓度无明显变化，血尿酸约减少50%;约有70%患者出现不良反应而终止治疗，停药后迅速消失。笔者认为别嘌醇可作为重症癫痫患者的辅助用药物。
对慢性心力衰竭病死率的作用最近发现，高尿酸血症与慢性心力衰竭患者死亡危险升高4.23倍。笔者拟就别嘌醇治疗慢性心力衰竭的远期疗效进行回顾性分析。1 760例慢性心力衰竭患者，随机分为4组：1组未用别嘌醇;2组长程服用小剂量别嘌醇;3组短程服用小剂量别嘌醇;4组长程服用大剂量别嘌醇(300 mg/日)。对4组进行随访观察并分析各组间总病死率，心血管病死率和(或)心血管病住院率的差异。结果：与1组相比，2组远期病死率明显增高(相对危险度2.04，95%可信区间1.48～2.81)，推测可能因小剂量别嘌醇不足以抵消高尿酸血症的不利影响。相反，4组远期病死率却明显低于2组，提示长程大剂量别嘌醇能有效抵消高尿酸血症所致的不利危害。
