血友病是凝血因子VIII或IX缺乏所致的一种常见的遗传性出血性疾病,迄今尚无根治的方法。大多数血友病是遗传性出血性疾病,原因是患者血液中某种能够促使血液凝固的蛋白缺失或减少。甲型血友病是最常见的血友病类型,是凝血因子VIII缺失或活性降低导致的,而乙型血友病是凝血因子IX缺失或活性降低导致的。通过治疗和适当的护理,全球约40万血友病患者可以过上健康的生活。如果不进行治疗,出血不止会导致患者剧痛、严重关节损伤、残疾以及死亡。
资料显示,血友病发病率约为十万分之5,目前世界范围内约有40万患者,我国至少有8万~10万患者,而目前登记患者仅5000多人,只有不到5%的血友病患者接受治疗,将近9成的血友病患者没有接受规范的治疗。
补充各种来源的因子VIII或IX是血友病的主要治疗方法,最初的血友病治疗是通过输全血或新鲜冰冻血浆来提供因子VIII或IX,但需要患者住院,而大量的输注会导致心血管负荷过重,同时其未经病毒灭活,可能导致血源性病原体传播。血浆源性凝血因子易于保存、重配和输注,凝血因子含量确定,病毒灭活,但仍然有病毒感染的潜在危险。在过去数十年中,血友病的治疗研究取得了极大的进步。由于重组人凝血因子含有微量或没有人源蛋白,降低了血播性疾病的危险。西方医学界普遍认为,重组人凝血因子VIII拜科奇等比血浆源性凝血因子更安全。
拜耳血友病奖励计划(BHAP)自2002年建立以来,每年向全世界血友病研究和教育项目提供200万美元资助,鼓励更多医生进入血友病治疗领域,并对医护人员的继续教育予以支持。拜耳公司已经颁发125个奖项,奖金总计超过1500万美元,获奖人员是来自印度、中国、美国和加拿大等23个国家和地区的研究人员和医护人员,支持的结果是有100多个科学摘要和论文发表。南方医院血液科陈洁护士获2008年“医护人员教育奖”。
