2020年对于药品监管审批来说，是一个特殊年份。部分原因是因为持续发生的COVID-19大流行推迟了许多临床试验，而另一个重要的原因是，此前一些备受期待的药物申请出乎意料地遭到了拒绝，比如诺华的成人高脂血症药物inclisiran，FibroGen的慢性肾脏疾病贫血的roxadustat和吉利德类风湿关节炎的filgotinib。以下10种药物都是2020年获得批准的有望成为重磅炸弹的新药。

1、Evrysdi

制药商：罗氏

适应症：脊髓性肌萎缩症

销售峰值：25-30亿美元

今年8月，FDA批准罗氏Evrysdi（risdiplam）用于成人和两个月及以上的儿童的脊髓性肌萎缩症（SMA）。Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。

值得一提的是，Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法，也是第一个可在家给药的SMA疗法。Evrysdi是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过提高运动神经元生存蛋白（SMN）的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。